L’association ELA, dont l’ambassadeur est Zinedine Zidane, est fier d’annoncer une première mondiale : les résultats concernant la thérapie génique dans le traitement de l’adrénoleucodystrophie menées en France, viennent d’être publiés dans la revue Science. Deux enfants ont été traités et leur maladie a été stoppée. Les enfants se portent bien, ce qui est inattendu pour une maladie détruisant le cerveau en quelques mois. Cette découverte ouvre des perspectives de traitement pour de nombreuses maladies répandues.
L’adrénoleucodystrophie (ALD) est la forme la plus fréquente des leucodystrophies. Elle touche près de 30% des cas de leucodystrophie. Chaque année, 35 bébés atteints d’adrénoleucodystrophie naissent en France, mais la mort survient souvent durant l’enfance.
Jusqu’à présent, le traitement des ALD s’est fondé sur la greffe de moelle osseuse, une approche qui est limitée par la pénurie de donneurs et le risque de complications graves. Avec cette nouvelle approche, les médecins ont choisi d’effectuer une autogreffe combinée avec une thérapie génique. Pour cette procédure, les cellules souches de la moelle osseuse des patients sont récoltées, puis corrigées en laboratoire avant d’être réinjectées aux patients. Certaines de ces cellules vont naturellement trouver leur chemin vers le cerveau du patient. Autre innovation : un vecteur dérivé du virus VIH modifié et inactif a été utilisé pour insérer le bon gène dans les cellules de moelle osseuse. Le VIH représente le seul virus capable d’introduire un gène thérapeutique dans le noyau des cellules, comme les cellules souches et les neurones.
Aujourd’hui, ELA est encore plus fier de ce résultat parce que cette approche novatrice ouvre des perspectives de traitement pour d’autres types de leucodystrophies et surtout à d’autres maladies répandues (drépanocytose, bêta-thalassémie et de multiples déficits immunitaires, l’hémophilie, la maladie de Parkinson, …) qui pourrait bénéficier d’un traitement similaire de thérapie génique utilisant un vecteur dérivé du VIH.
Fondée en 1992 par Guy Alba, parent d’un enfant atteint d’ALD, avec l’encouragement du professeur Aubourg, président du comité scientifique jusqu’en 2008, l’ELA regroupe des familles européennes affectées par les leucodystrophies, un groupe de maladies génétiques qui détruisent la myéline dans le cerveau. Depuis sa création, l’ELA poursuit les mêmes objectifs : soutenir les patients, aider les familles et financer la recherche médicale. Pour accélérer la découverte d’un traitement, l’ELA a fondé sa propre fondation de recherche en 2005 avec le soutien du ministère français de la Recherche.